Что такое CRISPR — технология, которая изменит мир

Если бы у вас была возможность уничтожить рак, вы бы сделали это? Избавить мир от ВИЧ-инфекции или истребить вид комаров, переносящих вирус Зика? CRISPR — новый метод редактирования генов, позволяющий ученым вырезать нежелательные фрагменты ДНК с хирургической точностью, способен на это. И именно эта технология может радикально изменить наш привычный мир уже в самом ближайшем будущем.

Сегодня мы поговорим как раз о CRISPR. Данная технология редактирования генов может не только значительно развить сферу медицины, но и избавить нас от известных проблем продовольственного снабжения. Возможности и потенциал CRISPR кажутся бесконечными, поэтому мы решили объединить наиболее интересные из них в одном материале.

Что такое CRISPR

CRISPR (также известный как «CRISPR-Cas9») — уникальный инструмент для редактирования генома. Позволяет генетикам и медицинским исследователям редактировать части генома путем удаления, добавления или изменения последовательных участков ДНК. Более того, CRISPR быстрее, дешевле и точнее, чем все предыдущие известные методы редактирования ДНК и имеет широкий спектр потенциальных применений. 

На данный момент технология CRISPR является самым простым, универсальным и точным методом генетической манипуляции. Мир науки потрясен от одного только потенциала CRISPR, и это нисколько не преувеличено.

Как это работает?

Система CRISPR-Cas9 состоит из двух ключевых молекул, которые вводят изменение (мутацию) в ДНК. Это:

• Фермент, называемый «Cas9». Данная молекула CRISPR действует как пара «молекулярных ножниц». Cas9 может вырезать нити ДНК в определенном месте в геноме, чтобы затем можно было добавить или удалить фрагменты ДНК.
• Часть РНК, называемая «гРНК» (гидовая РНК). гРНК состоит из небольшого фрагмента предварительно разработанной последовательности РНК (длиной около 20 оснований), расположенного в более длинном участке ДНК. Этот участок связывается с ДНК и РНК для «направления» Cas9 в правую часть генома.

Так что же может CRISPR и почему эта технология изменит мир?

Укрепление продовольственной культуры

Методы технологии CRISPR позволяют ученым навсегда забыть о ГМО-продуктах и слабой пищевой культуре, подверженной ошибкам и различным заболеваниям. С помощью CRISPR можно вывести пищевую промышленность на новый уровень — наращивать производство, одновременно избавляя продукты от трифосфатов (пищевой стабилизатор, признанный вредным для здоровья человека). В таком случае также отпадает необходимость в использовании вредных пестицидов — препаратов для борьбы с вредителями растений.

Министерство сельского хозяйства США отрицательно отреагировало на продукты, подверженные редактированию CRISPR. Жители тем временем встали на защиту своих урожаев и выразились против генетически модифицированных продуктов. Тем не менее, CRISPR-продукты — это не ГМО. Посредством этой технологии можно удалять потенциально опасные гены и делать продукты здоровыми, качественными и долговечными.

Уничтожение рака

Редактирование генов человека с помощью CRISPR по-прежнему является очень противоречивым. Однако, эта технология может улучшить иммунотерапию рака и даже вырезать гены, вызывающие раковые клетки, прежде чем они начнут наносить смертельный ущерб человеческому телу.

В 2016 году Национальные институты здравоохранения начали исследование по уничтожению трех различных видов рака на людях через технологию редактирования генов CRISPR. Проект получил поддержку интернет-миллиардера Шона Паркера (Sean Parker) и был возглавлен опытными учеными из Университета Пенсильвании. 

Результаты исследования станут известны не скоро, поскольку проект все еще ждет одобрения со стороны FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов). 

Избавление от комаров с вирусом Зика

Ученым уже удалось реализовать возможность искоренения комаров вида Aedes Aegypti (желтолихорадочный), которые могут распространять вирус Зика. Технология CRISPR же способна уничтожить целый вид в одном поколении. 

Несмотря на то, что CRISPR может уничтожить вредоносный вид комаров прямо сейчас, идея эта является довольно спорной. Существует единственный, но очень существенный аргумент против использования редактирования генома для комаров — это создание непредвиденной экологической катастрофы. Человечество еще не полностью понимает, какую роль играют москиты в окружающей среде, поэтому просто убрать их как вид нельзя. Иначе последствия неизбежны, и самое страшное — никто не знает, что случится.

Второй возможный вариант развития событий — использование CRISPR может привести к ошибке и непреднамеренно создать новый, усовершенствованный вид супер-комаров. Например, они будут абсолютно невосприимчивыми к современным технологиями. Или дефектная ДНК может каким-то образом перейти к другим насекомым и, опять же, вызвать экологическую катастрофу. 

Лекарства от всех болезней

Потенциал технологии CRISPR может привести к созданию усовершенствованных лекарственных препаратов со способностью модифицирования клеток в организме. Примерное представление возможностей таких лекарств — лечение практически всех болезней, простых и сложных, редких и унаследованных.

В прошлом году компания Bayer заключила сделку с CRISPR Therapeutics — стартапом команды новаторов, открывших технологию Cas9 Emmanuelle Charpentiere для создания лекарств с использованием этой технологии. Вскоре появились другие фармацевтические компании, открывшие двери для создания эффективнейших лекарств.

Как итог — CRISPR вполне может устроить революцию в фармацевтической промышленности.

Исцеление слепых

В конце прошлой осени ученые опубликовали первое исследование, в котором CRISPR применяется для исцеления слепоты. Инструмент для редактирования генов использовался на крысах для замены некачественной генетики, вызывающей слепоту, с помощью рабочего набора здоровых генов.

Исследование, проведенное в Институте Салк в Калифорнии, привело к частичному восстановлению зрения.

Также в другом исследовании, которое проводилось Колумбийским и Айовским университетами в начале 2016 года, ученые смогли показать, что можно успешно вылечить человека с врожденным генетическим дефектом зрения используя технологию CRISPR.

Таким образом, через редактирование генома человеку можно восстановить зрение. В реальности это звучит как чудо, но это более чем возможно.

Устранение ВИЧ-инфекции

В настоящее время людей со смертельной ВИЧ-инфекцией лечат с помощью токсичной смеси антиретровирусных препаратов. Они подавляют вирус, тем самым не давая ему себя реплицировать и превратиться в полномасштабный СПИД. CRISPR может полностью устранить ВИЧ, что доказало недавнее исследование, о котором мы писали на Трешбоксе.

Исследование с участием мышей показало, что CRISPR можно запрограммировать на уничтожение любого генетического кода в носителе с невероятной точностью. Речь идет и о возможном удалении первичной ДНК ВИЧ-1 из организма. В конечном счете, если полностью вырезать ДНК вируса, можно остановить его распространение.

Следующим этапом исследования станет повторение процесса на приматах, после чего начнутся испытания на людях. Люди будущего смогут жить без боязни приобретения иммунодефицита.

Удаление генетических заболеваний до рождения

На прошлой неделе ученые из Университета здоровья и науки штата Орегон опубликовали документ, в котором изложили способ успешного использования CRISPR для уничтожения генетически унаследованной сердечной мутации у эмбрионов человека. Проще говоря, еще даже не родившийся ребенок может появиться на свет без унаследованных заболеваний.

Зародышам разрешалось расти в течение нескольких дней, но технология дала положительный результат. Это был первый случай, когда ученые использовали CRISPR на человеческих эмбрионах. Тогда же ученые смогли впервые продемонстрировать, что технология редактирования генома может производить здоровые эмбрионы.

Представьте себе мир, в котором люди рождаются без болезней. CRISPR — ключ к такому будущему.

Заключение

Как вы можете видеть, CRISPR — действительно удивительная технология, способная в корне изменить текущие методы лечения. Несмотря на то, что сейчас на базе этой технологии в основном проводятся только разнообразные исследования и тестирования, невероятные результаты есть уже сейчас. Они опубликованы в сети и доступны для просмотра любому желающему. И они вселяют надежду на лучшее будущее для человечества.